Haigusvaldkonnad

Spinaalne lihasatroofia

Nathan in a gymnasium playing with a soccer ball

Spinaalne lihasatroofia (spinal muscular atrophy, SMA)

Spinaalne lihasatroofia on eri raskusastmetega ja tekib erinevas vanuses – imikutest ja lastest kuni teismeliste ning täiskasvanuteni. Vastsündinutel ja imikutel võib esineda imikueas algav SMA, mis on selle haiguse raskeim vorm. See võib põhjustada halvatust ning takistada imiku põhilisi elutegevusi, näiteks neelamist või pea hoidmist. Hilisema algusega SMA on sagedam laste, teismeliste ja täiskasvanute seas, kellel võib haiguse tõttu tekkida oluline lihaste nõrkus ja puue, näiteks võimetus iseseisvalt seista või kõndida.

Meie lähenemisviis

Varem ei olnud spinaalse lihasatroofiaga patsientidel ja nende peredel ravivõimalusi. See muutus 2016. aasta detsembris, mil USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) kiitis heaks Biogeni esimese spinaalse lihasatroofia ehk SMA ravimi. Pärast seda on see ravim saanud heakskiidu enam kui 60 riigis ning see on praeguseks aidanud tuhandeid patsiente kogu maailmas. 

Uuenduslikud teadusuuringud

Biogen on pühendunud SMA kogukonna hüvangule. Edendame ka edaspidi juhtivaid teadusuuringuid, mille eesmärk on tegeleda seni katmata vajadustega ja parandada haigusega elavate inimeste kliinilisi ravitulemusi.

Biogen teeb koostööd ettevõttega Ionis Pharmaceuticals, et leida uusi ravivõimalusi – täpsemalt uusi antisenss-oligonukleotiidi (ASO) kandidaate.
Lisaks rakendame oma SMA-alaseid teadmisi potentsiaalsete ravivõimaluste ja -lahenduste edendamiseks närvide ja lihastega seotud muude näidustuste puhul, mille ravivõimalustes on samuti ulatuslikud katmata vajadused. 

Faktid ja arvud

1 / 40-50

Ligikaudu üks igast 40–50 inimesest maailmas kannab SMA-d põhjustavat geeni.1

 

 

1 : 10 000

Maailmas avaldub SMA ligikaudu ühel inimesel iga 10 000 sünni kohta.1

 



2 aastat

Ravimata jätmisel sureb enamik SMA raskeima vormiga väikelapsi kahe aasta jooksul.1

 

Viited
  1. Keinath MC, Prior DE, Prior TW. Spinal Muscular Atrophy: Mutations, Testing, and Clinical Relevance. Appl Clin Genet. 2021 Jan 25; 14: 11–25. doi: 10.2147/TACG.S239603. Viidatud: 6/2023.

Biogen-213703 | 6/2023